Qu’est-ce que Genotropin ?

1. Que couvre la notice ?

La notice américaine actuelle, révisée en juillet 2026, approuve Genotropin pour six usages.

Le SDS de taille (score d’écart type) exprime la taille en écarts types par rapport à la moyenne pour l’âge et le sexe ; −2,25 correspond à une taille inférieure à celle d’environ 99 % des personnes du même âge.

Chez l’adulte, la notice indique que le diagnostic doit normalement être confirmé par un test de stimulation de la GH. Les exceptions sont les personnes ayant plusieurs autres déficits en hormones hypophysaires dus à une maladie organique et celles ayant un déficit en GH congénital ou génétique. Les enfants traités pour un déficit en GH dont les cartilages de croissance se sont fermés doivent être réévalués avant de poursuivre à la dose adulte, plus faible.

La notice ne couvre ni le vieillissement, ni la performance sportive, ni la composition corporelle chez les personnes ayant une GH normale, ni la perte de poids.

2. Comment Genotropin est-il dosé ?

La notice fixe une dose hebdomadaire par affection et la répartit en 6 ou 7 injections sous la peau. Elle ne doit pas être injectée dans une veine. Les doses sont individualisées selon la réponse de croissance chez l’enfant, et selon la réponse et l’IGF-1 chez l’adulte (notice de Genotropin).

Pour la PAG, la notice indique que les recommandations publiées privilégient un début plus élevé, autour de 0,48 mg/kg/semaine, chez les enfants très petits ou plus âgés, avec une réduction vers 0,24 mg/kg/semaine si le rattrapage est important. Les enfants plus jeunes ayant une petite taille moins marquée peuvent commencer à 0,24. Le traitement de la petite taille s’arrête lorsque les cartilages de croissance se soudent.

Les adultes ont deux options dans la notice :

Les adultes âgés et les personnes obèses sont plus sujets aux effets indésirables ; la notice suggère donc des doses de départ plus faibles et des paliers plus petits. Les femmes ayant des taux d’œstrogènes normaux, et surtout celles sous œstrogènes oraux, peuvent avoir besoin de doses plus élevées que les hommes. La dose est réduite si l’IGF-1 dépasse la plage normale pour l’âge et le sexe. Le principe général des changements progressifs est expliqué dans le guide de la titration des doses.

3. Sous quels stylos et dispositifs Genotropin existe-t-il ?

Genotropin est une poudre. Chaque forme est une cartouche à deux compartiments, avec l’hormone dans le compartiment avant et le liquide dans le compartiment arrière ; le dispositif les mélange avant la première dose.

Le code couleur vise à éviter qu’une mauvaise cartouche soit placée dans un mauvais stylo. La notice décrit chaque stylo réutilisable comme un dispositif pour mélanger et injecter sur une période d’utilisation de 2 ans. Avant le mélange, MiniQuick peut être conservé à température ambiante, à 25 °C (77 °F) ou moins, jusqu’à 3 mois. Les cartouches de 5 mg et 12 mg contiennent du m-crésol comme conservateur, ce qui compte pour les personnes allergiques à cette substance.

GoQuick est un stylo prérempli que Pfizer vend au Royaume-Uni et sur d’autres marchés. Il ne figure pas dans la notice américaine actuelle. La Pituitary Foundation britannique le décrit comme un stylo jetable utilisable pendant environ un mois. En 2015, l’autorité britannique MHRA a émis une mise en garde sur les stylos GoQuick de 5,3 mg et 12 mg : tourner la molette de dose avec une force excessive pouvait enclencher un clic supplémentaire, ajoutant environ 0,05 mg ou 0,15 mg. Les lots n’ont pas été rappelés, pour éviter une pénurie, et il a été rappelé aux patients de vérifier la fenêtre de dose.

Approvisionnement en 2026

Le 27 février 2026, la Pituitary Foundation a signalé que le stylo réutilisable de Genotropin était en rupture de stock au Royaume-Uni dans les deux dosages, 5 mg et 12 mg, et qu’il le resterait probablement jusqu’au début de 2027 au moins. MiniQuick et GoQuick sont restés disponibles, et les utilisateurs actuels du stylo réutilisable devaient passer à un autre dispositif lorsque la pile de leur stylo serait épuisée. Lorsque j’ai consulté la base de données openFDA sur les pénuries de médicaments en novembre 2026, elle ne comportait aucune entrée Genotropin.

4. Que montrent les essais et les registres ?

La notice résume les essais à l’origine de chaque indication (notice de Genotropin) :

Dans les essais sur le SPW, le poids corporel a évolué de façon comparable chez les enfants traités et non traités (3,7 contre 3,5 kg), tandis que la masse maigre a augmenté de 4,7 kg contre 0,7 kg. Une méta-analyse de 2025 portant sur 41 études sur le SPW a constaté que la GH augmentait le SDS de taille et diminuait le SDS d’IMC par rapport à l’absence de GH, mais élevait aussi le cholestérol LDL et la glycémie. Elle estimait la mortalité pendant le traitement par GH à 1,5 %, avec des causes comme les problèmes respiratoires, l’arrêt cardiaque et les infections, ce qui explique la sévérité des mises en garde de la notice sur le SPW.

Les registres

Pfizer a suivi les utilisateurs de Genotropin dans deux grandes études observationnelles. KIGS, la Kabi International Growth Study, a débuté en 1987 et est la plus grande étude pharmaco-épidémiologique de la GH chez l’enfant, avec 129 articles évalués par des pairs issus de ses données (Geffner et al., 2024). Elle sert encore de référence ; une analyse de 2026 a apparié 155 enfants de KIGS sous Genotropin quotidien à 155 sous somatrogon hebdomadaire et trouvé une vitesse de croissance similaire pendant les années 1 à 3.

KIMS, son pendant chez l’adulte, a suivi 15 809 adultes traités par GH pendant en moyenne 5,3 ans (Johannsson et al., 2022). Des événements indésirables ont été rapportés chez 51,2 % (liés au traitement chez 18,8 %), et leur taux ne suivait pas la dose de GH après ajustement. L’incidence de nouveaux cancers était similaire à celle de la population générale (rapport d’incidence standardisé 0,92, IC à 95 % 0,83–1,01) et plus faible chez les personnes ayant un déficit en GH idiopathique ou congénital. Les lipides et la glycémie à jeun ont montré des variations neutres. Une revue de 2026 des données de registres sur la PAG portant sur KIGS et les registres d’autres marques a rapporté un faible taux d’événements indésirables graves et aucun excès de risque métabolique ou de cancer par rapport aux taux de base. Les trois registres sont des études observationnelles menées par le fabricant, sans groupe témoin.

5. Quels sont les effets indésirables et les mises en garde ?

Genotropin n’a pas d’avertissement encadré (boxed warning). Dans les essais chez l’adulte, les symptômes de rétention d’eau dominaient, généralement en début de traitement et réagissant à une réduction de dose (notice de Genotropin) :

La plupart de ces événements sont revenus à des taux proches de ceux du placebo après 6 mois. Dans des études d’extension portant sur 3 031 adultes, 12 (0,4 %) ont développé un diabète, tous avec des facteurs prédisposants comme l’obésité ou une HbA1c élevée, et 61 (2 %) ont eu des symptômes de syndrome du canal carpien. Chez l’enfant, la notice cite comme peu fréquents les réactions au site d’injection, la lipoatrophie (perte de graisse au site d’injection), les maux de tête, le sang dans les urines, l’hypothyroïdie et une légère hyperglycémie. Des anticorps dirigés contre la GH se sont développés chez 8 enfants sur 413 (1,9 %), aucun à des taux affectant la croissance.

Contre-indications et principales mises en garde :

• maladie aiguë grave après une chirurgie cardiaque ou abdominale, un traumatisme majeur ou une insuffisance respiratoire ; dans deux essais en réanimation, la GH à forte dose (5,3–8 mg/jour) a fait passer la mortalité à 42 % contre 19 % sous placebo ;
• enfants atteints de SPW qui présentent une obésité sévère, une obstruction des voies aériennes, une apnée du sommeil ou de graves troubles respiratoires, en raison de cas de mort subite rapportés ;
• cancer actif, et risque plus élevé de seconds cancers, surtout de méningiomes, chez les survivants d’un cancer de l’enfance ayant reçu une radiothérapie de la tête ;
• maladie oculaire diabétique proliférante active ou non proliférante sévère ;
• augmentation de la pression à l’intérieur du crâne, généralement dans les 8 premières semaines, avec un examen des yeux avant de commencer ;
• baisse de la fonction du cortisol ou de la thyroïde dès le début de la GH ;
• glissement de l’épiphyse de la hanche, aggravation de la scoliose et pancréatite chez l’enfant ; otites et problèmes cardiaques et vasculaires dans le syndrome de Turner.

6. Interactions, glycémie et médicaments GLP-1

La GH s’oppose à l’insuline. La notice avertit que la somatropine peut réduire la sensibilité à l’insuline, surtout à doses élevées, peut révéler une intolérance au glucose ou un diabète, et a été associée à des cas de nouveau diabète de type 2. Elle demande des contrôles périodiques de la glycémie chez tous, et une surveillance plus étroite en cas d’obésité, de syndrome de Turner ou d’antécédents familiaux de diabète.

Les médicaments GLP-1 relèvent des « agents injectables » contre le diabète, mais la notice ne les nomme pas, et aucun essai n’a associé Genotropin au sémaglutide ou au tirzépatide. Pour un adulte ayant un déficit en GH qui prend aussi un médicament GLP-1, le point pratique est que la GH peut faire monter la glycémie tandis que le médicament GLP-1 la fait baisser ; les médicaments contre le diabète peuvent donc devoir être ajustés quand l’un ou l’autre est commencé.

La GH ne résout pas non plus la perte musculaire liée aux GLP-1. Les essais chez l’adulte incluaient des personnes ayant un déficit en GH diagnostiqué, mesuraient la masse maigre par imagerie plutôt que la force, et la masse maigre inclut l’eau, que la GH retient. Le guide sur les GLP-1 et la perte musculaire fait le point sur ce que l’on sait de la préservation de la masse maigre pendant une perte de poids.

7. Genotropin quotidien contre les produits hebdomadaires

Pfizer vend désormais une GH quotidienne et une GH hebdomadaire. Ngenla (somatrogon) a été approuvé en 2023 pour les enfants de 3 ans et plus ayant un déficit en GH. Dans son essai pivot, le comparateur quotidien était la somatropine à 0,034 mg/kg/jour (notice de Ngenla).

Dans une étude croisée menée chez des enfants passant d’un schéma à l’autre, les scores d’interférence avec la vie quotidienne étaient de 24,13 sous injections quotidiennes contre 8,63 sous injections hebdomadaires (Maniatis et al., 2022). La somatropine quotidienne garde la notice la plus large, l’indication chez l’adulte et des décennies de données de registres. Le choix pour un patient donné relève du spécialiste qui le suit.

8. Genotropin est-il légal, et que faut-il consigner ?

Aux États-Unis, Genotropin est un médicament biologique sur ordonnance et n’est pas une substance contrôlée. L’hormone de croissance figure dans la classe S2.2.3 de la Liste des interdictions 2026 de l’AMA, interdite en permanence en tant que substance non spécifiée.

Un bon suivi consigne le dispositif et le dosage de la cartouche, la dose, le site d’injection, la date à laquelle une cartouche a été mélangée (elle est jetée 28 jours plus tard) et la date de chaque dosage de l’IGF-1. Gonflements, douleurs articulaires, engourdissement des mains, maux de tête avec troubles de la vision et mesures de glycémie ont leur place dans le même journal. Le guide suivi des peptides : appli ou tableur présente des moyens de réunir ces données.

9. Questions fréquentes sur Genotropin

• Genotropin, est-ce la même chose que l'HGH ?

  Oui. Genotropin est de la somatropine, une hormone de croissance humaine recombinante fabriquée dans des bactéries E. coli. Ses 191 acides aminés et sa masse moléculaire d'environ 22 124 daltons correspondent à ceux de la GH hypophysaire : c'est donc l'hormone elle-même, et non un analogue ni un peptide de libération.

• Pour quoi Genotropin est-il approuvé ?

  Aux États-Unis : les enfants avec un retard de croissance dû à un déficit en GH, un syndrome de Prader-Willi confirmé par test génétique, une petite taille pour l'âge gestationnel sans rattrapage à l'âge de 2 ans, un syndrome de Turner ou une petite taille idiopathique, ainsi que les adultes présentant un déficit en GH apparu à l'âge adulte ou dans l'enfance. Il n'est pas approuvé pour le vieillissement, la performance sportive ni la perte de poids.

• Quelle est la dose de Genotropin ?

  La notice indique des doses hebdomadaires par affection, réparties en 6 ou 7 injections quotidiennes : 0,16 à 0,24 mg/kg/semaine pour le déficit en GH de l'enfant, 0,24 pour le syndrome de Prader-Willi, 0,33 pour le syndrome de Turner, jusqu'à 0,47 pour la petite taille idiopathique et jusqu'à 0,48 pour la petite taille pour l'âge gestationnel. Les adultes commencent vers 0,2 mg/jour, ou au plus 0,04 mg/kg/semaine, puis la dose est ajustée selon la réponse et l'IGF-1.

• Quelle est la différence entre Genotropin MiniQuick et GoQuick ?

  MiniQuick est un dispositif unidose contenant une dose prémesurée, de 0,2 à 2 mg, sans conservateur ; il s'utilise une fois puis se jette. GoQuick est un stylo prérempli multidose vendu au Royaume-Uni et sur d'autres marchés, utilisable pendant environ un mois. La notice américaine actuelle mentionne MiniQuick et les stylos réutilisables Genotropin Pen 5 et Pen 12, pas GoQuick.

• Y a-t-il une pénurie de Genotropin ?

  Au Royaume-Uni, la Pituitary Foundation a signalé en février 2026 que le stylo réutilisable de Genotropin était en rupture de stock dans les deux dosages jusqu'au début de 2027 au moins, tandis que MiniQuick et GoQuick restaient disponibles. La base de données de la FDA sur les pénuries de médicaments ne comportait aucune entrée Genotropin lors de la consultation de novembre 2026.

• Quels sont les effets indésirables de Genotropin ?

  Dans les essais chez l'adulte, les plus fréquents étaient le gonflement périphérique (17,5 % contre 5,1 % sous placebo), les douleurs articulaires (17,3 % contre 4,2 %), les douleurs des membres, les œdèmes et les fourmillements, généralement en début de traitement et liés à la dose. Les mises en garde de la notice comprennent la baisse de la sensibilité à l'insuline, l'augmentation de la pression à l'intérieur du crâne, les risques liés aux tumeurs, le glissement de l'épiphyse de la hanche et l'aggravation de la scoliose chez l'enfant, ainsi que la mort subite chez certains enfants atteints du syndrome de Prader-Willi.

• Peut-on utiliser Genotropin avec le sémaglutide ou le tirzépatide ?

  Aucun essai n'a étudié Genotropin avec un médicament de type GLP-1, et la notice ne nomme pas les médicaments GLP-1. Elle précise toutefois que la somatropine peut réduire la sensibilité à l'insuline et que les doses d'insuline et de médicaments antidiabétiques oraux ou injectables peuvent devoir être ajustées ; une association relève donc de la surveillance d'un prescripteur.

• Genotropin est-il interdit dans le sport ?

  Oui. L'hormone de croissance figure dans la classe S2.2.3 de la Liste des interdictions 2026 de l'AMA et est interdite en permanence, en compétition comme hors compétition.

10. Sources